如何抓住细胞医疗市场的万亿商机

坚持创新是茵冠生物的优势所在，因此深圳市茵冠生物科技有限公司 布局细胞治疗及基因治疗全产业链，以癌症的细胞生物治疗、干细胞临床 研究与转化应用、基因治疗为主攻方向。 姜舒介绍，基因治疗是指将外源正常或者有靶向、治疗作用的基因导 入目的细胞，以纠正或补偿由缺陷的或者异常的基因引起的疾病，以达到 治疗的目的。目前开展的基因治疗只限于体细胞，治疗中的“药”就是指 患者自身的正常体细胞或者用于治疗的基因片段与序列，在癌症、遗传病 以及其他严重或难治性疾病的治疗方面开拓了一个新的研究领域。

“基因治疗首先必须得到目的基因，然后将目的基因修饰后，直接注入或者转染靶细胞。也可将目的基因通过载体导入靶细胞，再根据基因产 物选择被转染的细胞，经体外扩增达到一定数量，最后输回机体。”姜舒说， 目的基因的制备、基因转移方式、靶细胞的类型和基因表达的调控等都直 接影响基因治疗的效果。

因此，在基因治疗领域需发展新的基因组靶向修 饰系统用以对目的基因进行持久、特异编辑以达到治疗的目的。近年来， 基因组编辑技术的出现给基因治疗领域面临的上述问题开辟了新的解决途径。 据了解，茵冠生物采用的基因治疗技术为 CRISPR-Cas91 技术，核心技 术团队来自美国麻省理工学院，该技术与 CRISPR 专利技术属于同源技术， 且在其基础上进行研发改进，目前主要研究方向为单基因疾病方向， 例如 β地中海贫血。

地中海贫血广泛分布于世界许多地区，东南亚为高发区之一。我国广 西、广东、海南、云南、贵州为高发区，长江以南各省区市有散发病例。 地中海贫血是广西发生率最高、危害最大的遗传病。广东每年新增 4000 例地贫，发病率高达 10%，位居全国第二，仅次于广西。其中每 9 个人就 有 1 人携带地中海贫血基因，携带率约为 8.53%。该遗传病危害性严重， 目前仍缺乏有效治疗手段。 茵冠生物团队通过研发 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，对患者的造血 干细胞进行基因编辑从而治疗 β- 地中海贫血，为基因遗传导致的血液 系统疾病提供安全、高效的基因治疗。

该技术成果产业化应用于临床后将 造福广大的基因遗传疾病患者，可改善基因遗传疾病患者的临床症状甚至 治愈，对减轻患者家庭和社会沉重的经济和生活负担具有重要意义，可 产生显著的社会效益和经济效益。此外，该项目建立针对地中海贫血的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术研发平台后，将利用此平台进一步开发一系 列针对不同基因遗传疾病的安全、靶向、高效的基因编辑技术，为基因遗 传疾病的临床治疗提供更为有效的治疗手段，这一系列技术产业化应用于 临床后将产生巨大的社会效益和经济效益。

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