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深圳微芯生物科技股份有限公司创始人、董事长兼总经理鲁先平:十九年的坚守做中国创新药
作者:黄涛 来源:圳能量:深圳见证录 责任编辑:xiangwang 2024-10-25 人已围观
发现商机
带着核心技术和资金回祖国创业
鲁先平早年曾在美国留学多年,此后又在美国Galderma药物公司担任过生物部助理主任、药物开发首席研究员以及研究部主任,这期间他领导和组织了新药化学分子的设计和合成、新药筛选、临床前研究及评估工作,负责及参与了人工合成核激素受体配体的筛选研究工作,取得了许多斐然的成绩,光发表在书刊上的论文就有80多篇,其中3篇文章分别发表在Science、Nature和Nature Medicine杂志上;申请授权的国际(PCT)、美国、中国等发明专利多达百项。可以说鲁先平在美国已经是功成名就,他的家人也都在美国定居了下来,幸福安康,然而他总是心系着祖国。
鲁先平总是问自己:我们有非常优秀的科学家,有巨大的市场,好的制药基础,为什么会处在产业生态链的底端?他深知:因为我们不能将科学与商业、资本、市场、团队融合起来。他感到:自己肩负着用所学知识回报祖国,做中国创新药研发的重任!
在全球制药行业,原创新药研发是一个高投入、高风险、长周期但高回报的产业。一般来说,1万个化合物里只有1个分子结构适合新药开发,一个新药研发周期长达10至15年,需要超过10亿美元的研发费用,从这个意义上讲成功率仅为万分之一。由于原创新药受到专利保护,一旦上市可以独占销售市场,每年将为制药公司带来优厚的收入。
但是筛选发现理想的分子化合物,却需要不亚于大海捞针的工作量。鲁先平用“天一样大的漏斗”来比喻筛选的过程:2000个化学分子,针对18个靶点,就会形成36000个数据点,每个靶点做几次重复试验,仅仅是为了筛选出一个可靠的数据点,就要进行30万个试验;这就相当于从一个无限大的口,通过不断试错排除、不断收紧,最终从中选出一两个合适的化合物,甚至很多时候一无所获。
20世纪90年代,化学基因组学和微阵列芯片(基因芯片)技术突飞猛进,尤其是微阵列芯片技术为快速、高通量细胞内基因表达提供了技术平台,新药的研发开始走向“分子机理研究→靶点确认→分子设计→先导化合物合成→药理研究→早期评估”相结合的新途径,大大降低了筛选化合物的成本和风险。
“当了解到基因芯片与高通量筛选技术能解决什么问题,我马上就意识到这是一种科学的商机,如果我们能把它用于药物的发现,或者用于创新药早期风险评估的话,我们实际上就已经领先了。”鲁先平说道。
鲁先平觉得这是中国研发创新药的好机会,当即与当时在美国生命科学领域已各有建树的青年博士宁志强、石乐明、胡伟明以及已回到清华大学的程京,一起聚集在全球生物医药领域研究水准最高、创建生物技术企业最为活跃的加州圣迭戈,开始他们的首次头脑风袋。
这场头脑风暴中,一个基于化学基因组学技术进行创新药物研发的想法由此而生,这便是后来微芯生物所开发的独有核心技术平台——“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”的雏形。
带着核心技术和资金回祖国创业
鲁先平早年曾在美国留学多年,此后又在美国Galderma药物公司担任过生物部助理主任、药物开发首席研究员以及研究部主任,这期间他领导和组织了新药化学分子的设计和合成、新药筛选、临床前研究及评估工作,负责及参与了人工合成核激素受体配体的筛选研究工作,取得了许多斐然的成绩,光发表在书刊上的论文就有80多篇,其中3篇文章分别发表在Science、Nature和Nature Medicine杂志上;申请授权的国际(PCT)、美国、中国等发明专利多达百项。可以说鲁先平在美国已经是功成名就,他的家人也都在美国定居了下来,幸福安康,然而他总是心系着祖国。
鲁先平总是问自己:我们有非常优秀的科学家,有巨大的市场,好的制药基础,为什么会处在产业生态链的底端?他深知:因为我们不能将科学与商业、资本、市场、团队融合起来。他感到:自己肩负着用所学知识回报祖国,做中国创新药研发的重任!
在全球制药行业,原创新药研发是一个高投入、高风险、长周期但高回报的产业。一般来说,1万个化合物里只有1个分子结构适合新药开发,一个新药研发周期长达10至15年,需要超过10亿美元的研发费用,从这个意义上讲成功率仅为万分之一。由于原创新药受到专利保护,一旦上市可以独占销售市场,每年将为制药公司带来优厚的收入。
但是筛选发现理想的分子化合物,却需要不亚于大海捞针的工作量。鲁先平用“天一样大的漏斗”来比喻筛选的过程:2000个化学分子,针对18个靶点,就会形成36000个数据点,每个靶点做几次重复试验,仅仅是为了筛选出一个可靠的数据点,就要进行30万个试验;这就相当于从一个无限大的口,通过不断试错排除、不断收紧,最终从中选出一两个合适的化合物,甚至很多时候一无所获。
20世纪90年代,化学基因组学和微阵列芯片(基因芯片)技术突飞猛进,尤其是微阵列芯片技术为快速、高通量细胞内基因表达提供了技术平台,新药的研发开始走向“分子机理研究→靶点确认→分子设计→先导化合物合成→药理研究→早期评估”相结合的新途径,大大降低了筛选化合物的成本和风险。
“当了解到基因芯片与高通量筛选技术能解决什么问题,我马上就意识到这是一种科学的商机,如果我们能把它用于药物的发现,或者用于创新药早期风险评估的话,我们实际上就已经领先了。”鲁先平说道。
鲁先平觉得这是中国研发创新药的好机会,当即与当时在美国生命科学领域已各有建树的青年博士宁志强、石乐明、胡伟明以及已回到清华大学的程京,一起聚集在全球生物医药领域研究水准最高、创建生物技术企业最为活跃的加州圣迭戈,开始他们的首次头脑风袋。
这场头脑风暴中,一个基于化学基因组学技术进行创新药物研发的想法由此而生,这便是后来微芯生物所开发的独有核心技术平台——“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”的雏形。
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